Erstmals in der Geschichte der Gentherapie scheint eine solche Behandlung erfolgreich zu sein. Französische Forscher und Ärzte haben eine Methode entwickelt, um Patienten mit erblicher, schwerer Immunschwäche gentherapeutisch zu helfen. Zwei Kinder, die zuvor nur unter sterilen Bedingungen im Krankenhaus überleben konnten, haben jetzt, gut zehn Monate nach der Behandlung, ein weitgehend funktionsfähiges Immunsystem und leben ohne Nebeneffekte zu Hause. Auch das Krankheitsbild eines dritten Patienten, der erst vor vier Monaten behandelt wurde, stimmt optimistisch.
Die zwei betreffenden Kinder, 8 und 11 Monate alt, leiden an einer erblichen Form der Immunschwäche, genannt X-SCID (severe combined immunodeficiency). Diese Krankheit hieß früher Agammaglobulinämie Schweizer Typ. Durch einen Defekt in einem Gen auf dem X-Chromosom sind viele Zellen des Immunsystems, die sogenannten T-Lymphozyten und neutrophile Killerzellen, nicht funktionsfähig. Daher sind X-SCID-Patienten hochgradig anfällig für Infektionen. Der Gendefekt bei X-SCID liegt in der Bauanleitung für einen Teil eines Rezeptors, der die noch nicht spezialisierten Stammzellen anregt, sich zu differenzieren und zu vermehren
Das Forscherteam um Alain Fischer vom Kinderkrankenhaus Necker in Paris entnahm den Patienten Knochenmark, worin sich die lahm gelegten Vorläuferzellen der Immunzellen, die Stammzellen, befinden. Diese Stammzellen wurden in Kultur drei Tage lang mit Retroviren inkubiert, die intakte Versionen des betreffenden, defekten Gens enthielten. Anschließend wurden die Stammzellen den Patienten wieder injiziert.
Bereits nach 15 Tagen fanden Fischer und seine Kollegen neue, voll funktionsfähige Immunzellen im Blut der Patienten. Inzwischen, rund 10 Monate nach der Therapie, haben die beiden Patienten ein ähnlich gut funktionierendes Abwehrsystem wie Gesunde. Die Patienten konnten sogar erfolgreich gegen Tetanus, Diphtherie und Kinderlähmung geimpft werden - Vorraussetzung dafür ist ein intaktes Immunsytem.
Fischer glaubt, dass der Erfolg dieser Gentherapie nicht "in der Technik, sondern in der Krankheit selber liegt." Denn bei X-SCID-Patienten scheint es so zu sein, dass die funktionsfähigen, mit dem intakten Rezeptorgen versehenen Immunzellen einen Wachstumsvorteil haben vor den defekten Zellen. "Das bedeutet, dass selbst bei einer nur wenig effizienten Gentherapie-Technik - eine, bei der zur wenige Zellen das korrekte Gen erhalten - als Behandlung wirksam sein kann", erklärt Fischer.
[Quelle: Karin Hollricher und Science 288, S. 669 - 671]
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Letzte Änderung: 2004-11-30 00:00:00
