Einen durchschlagenden Erfolg konnte bis heute noch kein Gentherapeut vorweisen. Noch immer steckt diese vor zehn Jahren als Revolution gehandelte Therapieform in den Kinderschuhen. Doch bei einigen Projekten zeigt sich ein Silberstreif am Horizont, wie Forscher auf dem 7. Treffen der Europäischen Gesellschaft für Gentherapie in München berichteten.
So konnte Alain Fischer vom Krankenhaus Necker in Paris seine Patienten nach Hause schicken. Zwar waren die vier von ihm behandelten Patienten nicht geheilt. Doch das konnte man auch nicht erwarten, da sie an einer schweren Immunschwäche, der severe combined immunodeficiency (SCID), leiden. Patienten mit dieser Kranheit besitzen einen Defekt in einem Gen, das die Bauanleitung für die Gamma-Untereinheit der sogenannten Interleukin-Rezeptoren ist. Ohne diese Rezeptoren können Lymphozyten ihre Funktion bei der Abwehr von Infektionserregern nicht wahrnehmen. Deshalb müssen SCID-Patienten quasi keimfrei leben. Fischer und seine Kollegen bauten in körpereigene Immunzellen der Patienten eine intakte Version des Rezeptorgens ein. Da diese Art der Gentherapie praktisch im Labor und nicht im Körper durchgeführt wird, spricht man auch von einer ex-vivo Therapie. Wieder im Körper der Patienten funktionierten die so veränderten Zellen einwandfrei - die Rezeptor-Untereinheiten wurden hergestellt und damit auch die Funktion des Immunsystems der Patienten, die heute wieder zu Hause leben können. Die Patienten müssen allerdings ständig kontrolliert werden, da nicht klar sei, wie lange die Gene aktiv bleiben, so Fischer.
Noch nicht so weit ausgereift sind die Anti-Krebs-Therapien der Arbeitsgruppen von Thomas Kipps von der University of California, San Diego, und von David Kirn von der Firma Onyx Pharmaceuticals im kalifornischen Richmond. Kipps arbeitet an einer Therapie der chronischen lymphatischen Leukämie (CLL), die häufigste Leukämie-Form bei Erwachsenen. Die entarteten Lymphozyten vermehren sich dabei unkontrolliert, weil sie vom körpereigenen Immunsystem nicht als krank erkannt und daher nicht zerstört werden. Kipps' Arbeitsgruppe versah solche Krebszellen mit einem "Erkennungsmolekül", dem CD145, und injezierte diese modifizierten Zellen den Patienten. Durch die Markierung wurde das Immunsystem der Patienten aktiviert und die Anzahl der Lymphozyten sank innerhalb von nur 24 Stunden nach der Injektion auf ein normales Maß. Da die Patienten jedoch alle Krebs im Endstadium hatten, konnte niemand mehr geheilt werden.
Die Arbeitsgruppe von David Kirn versucht, Hals-Gesichts-Tumore zu therapieren, indem sie die Tumorzellen gezielt in den Selbstmord treiben. Erste klinische Versuche der Gentherapie in Verbindung mit einer Chemotherapie an einzelnen Tumorherden waren erfolgversprechend. Manche der Patienten, die bereits viele Metastasen hatten, "leben auch heute noch, 18 Monate nach der Gentherapie", so Kirn. Dies sei deshalb ein Erfolg, weil Patienten mit solch einem schweren Krankheitsbild in der Regel nur noch drei Monate zu leben hätten. Allerdings, so Kirn, hätten sie die Krankheit nicht heilen können, sondern nur die Lebenserwartung verbessert.
Die Forscher dokumentierten, dass Gentherapien "im Prinzip" funktionieren. Doch bedarf es noch viel Grundlagenforschung, bis effiziente Therapien entwickelt seien, so das Fazit der Forscher.
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Letzte Änderung: 2004-11-30 00:00:00
