Mit Hilfe von Zellkulturen und Computersimulationen gewinnt die biomedizinische Forschung wertvolle Hinweise. Ob dieses Wissen für die Medizin nützlich ist, zeigt sich allerdings oft erst am Gesamtorganismus. Deshalb setzt die Wissenschaft Versuchstiere ein. Bei jedem Medikament muss damit gerechnet werden, dass neben der beabsichtigten Wirkung auch unerwünschte Nebenwirkungen auftreten. Medikamente zu entwickeln und diese direkt am Menschen anzuwenden, ist daher ethisch nicht vertretbar. Aus Gründen der Patientensicherheit sind Tierversuche gesetzlich vorgeschrieben. Aus ethischen Gründen unterstehen die Tierversuche strengen Regelungen. Die sogenannte 3R-Regel «replace, reduce, refine» fordert, Tierversuche wenn immer möglich durch tierfreie Methoden zu ersetzen, die Zahl der eingesetzten Tiere zu verringern und die Tests tierfreundlich zu. Letzteres bedeutet beispielsweise, dass die Tiere für Eingriffe Schmerzmittel bekommen oder dass sie mit Artgenossen zusammenleben und ihnen im Käfig Spielmaterial zur Verfügung steht. Mit solchen Massnahmen wird der Würde des Tieres Rechnung getragen. Aus ethischer Sicht ist es entscheidend, dass nur unerlässliche Tierversuche durchgeführt werden. Dies bedingt eine sorgfältige Güterabwägung. Was wiegt mehr: das Leid der Tiere oder der Nutzen für den Menschen? Jeder Tierversuch muss in der Schweiz durch eine Kommission bewilligt werden, in der neben Forschenden auch Tierschützer und Tierschützerinnen vertreten sind.
In den letzten Jahren ermöglichte der Einsatz transgener Tiere neue Forschungsarbeiten. Ein transgenes Tier trägt in all seinen Körperzellen ein verändertes Stück Erbinformation. Mit gentechnischen Methoden lassen sich bestimmte Gene, die beim Menschen eine Krankheit auslösen, in eine Maus einbringen. Diese entwickelt dann ein ähnliches Krankheitsbild wie der betroffene Mensch. Es ist auch möglich, ein bestimmtes Gen auszuschalten. Solche Mäuse nennt man Knock-out-Tiere. Die Untersuchung des Tieres lässt Rückschlüsse zu über die Funktionen des Gens. In der Krebsforschung oder in der Immunologie spielen transgene Tiere eine wichtige Rolle. Neben der Erforschung von Krankheiten und ihrer Bekämpfung liefern transgene Tiere auch Erkenntnisse über noch unbekannte Prozesse im gesunden Körper.

Alzheimer ist eine der häufigsten Alterskrankheiten. Innerhalb von 5 bis 15 Jahren verlieren die Patienten und Patientinnen unaufhaltsam ihre geistigen Fähigkeiten. Es treten Störungen des Gedächtnisses, der Sprachfähigkeit und der Orientierung auf, bis die Betroffenen vollständig pflegebedürftig werden. Die Krankheit hängt mit einem fortschreitenden Verlust von Nervenzellen im Gehirn zusammen. Früher konnte die Krankheit nur an Verstorbenen studiert werden. Heute arbeitet die Forschung mit transgenen Mäusen und kann so Teilaspekte der Krankheit im lebenden Modell studieren. Aus der Untersuchung von Verstorbenen weiss man, dass sich in den betroffenen Hirnzellen verschiedene Proteine falsch verhalten. Ein Beispiel ist das Protein Tau, das sich zu Bündeln verklebt. An transgenen Mäusen, welche das Tau-Protein im Übermass herstellen, kann dieser Vorgang untersucht werden. Von den Erkenntnissen erhofft man sich Ansatzpunkte für vorbeugende Massnahmen und medikamentöse Behandlungen der Alzheimerkrankheit.

Im Laufe der Evolution hat sich das Leben dem rhythmischen Wechsel von Tag und Nacht angepasst. Sogenannte innere Uhren steuern unzählige Lebensfunktionen im Tagesrhythmus. Diese Uhren umzustellen, ist nicht ganz einfach, wie Nachtschichtarbeit oder das Phänomen des Jetlags nach einer langen Flugreise zeigen. In der Forschung werden Knock-out-Mäuse benutzt, um die molekularen Mechanismen zu verstehen, die hinter dem natürlichen Rhythmus stehen. Durch das gezielte Ausschalten bestimmter Gene lässt sich anhand von Verhaltensänderungen im Tagesablauf der Mäuse festmachen, welchen Platz diese Gene in der natürlichen Rhythmik einnehmen. Fehlen bestimmte Gene, verlieren die Mäuse ihren Rhythmus leichter. Sie können sich aber auch besser an eine Veränderung anpassen. Das Wissen um die genauen Abläufe hilft, Schlafstörungen zu verstehen, aber auch Betriebsunfälle während der Nachtschicht zu vermeiden.