Grâce à des cultures cellulaires et à des simulations par ordinateur, la recherche biomédicale acquiert des indices précieux. Mais pour savoir si ces acquisitions sont utiles pour la médecine, il faut souvent recourir à l'étude sur l'organisme entier. C'est pourquoi la science pratique l'expérimentation animale. Pour chaque médicament et chaque traitement, il faut s'attendre à ce que des effets indésirables se manifestent à côté de l'effet recherché. C'est la raison pour laquelle il n'est pas éthiquement défendable de développer des médicaments et de les utiliser directement chez l'être humain. Pour des raisons de sécurité des patients, l'expérimentation animale est exigée par la loi. Pour des raisons éthiques, elle est soumise à des réglementations rigoureuses. La règle dite des 3R «replace, reduce, refine» exige de remplacer chaque fois que cela est possible l'expérimentation animale par des méthodes sans animaux, de réduire le nombre des animaux utilisés et de concevoir des tests respectant les animaux. Ce dernier point signifie par exemple qu'avant de procéder aux interventions on administre des analgésiques aux animaux ou que ceux-ci vivent avec des congénères et qu'ils disposent de possibilités de jeu dans leur cage. Ces mesures ont pour objet de tenir compte de la dignité de l'animal. D'un point de vue éthique, il est indispensable de ne procéder qu'aux essais absolument nécessaires chez l'animal. Cela réclame un examen minutieux des avantages et des inconvénients. Qu'est-ce qui pèse le plus? La souffrance des animaux ou le bénéfice pour l'être humain? En Suisse, chaque expérience menée chez l'animal doit être autorisée par une commission dans laquelle sont représentés non seulement des chercheurs, mais également des défenseurs des animaux.
Au cours de ces dernières années, le recours à des animaux transgéniques a permis d'effectuer de nouveaux travaux de recherche. Un animal transgénique porte dans toutes ses cellules somatiques un fragment modifié de l'information génétique. A l'aide de méthodes de génie génétique, on parvient à introduire chez une souris certains gènes qui déclenchent une maladie chez l'être humain. Cette souris développe alors un tableau clinique similaire à celui du sujet atteint. Il est aussi possible d'inactiver un gène donné. On appelle ces animaux «knock-out». L'examen de l'animal permet de tirer des conclusions sur la fonction du gène. Les animaux transgéniques jouent un rôle important dans la recherche sur le cancer ou en immunologie. Outre l'étude de maladies et de la manière de les combattre, les animaux transgéniques fournissent donc également des connaissances sur des processus encore inconnus dans l'organisme sain.

La maladie d'Alzheimer est l'une des maladies les plus fréquentes liées à l'âge. En l'espace de cinq à quinze ans, les patients perdent irrémédiablement leurs capacités intellectuelles. On voit apparaître des troubles de la mémoire, du langage et de l'orientation, jusqu'à ce que les patients deviennent totalement dépendants. La maladie va de pair avec une dégénérescence progressive de cellules nerveuses du cerveau. Jadis, on ne pouvait étudier la maladie que chez des sujets décédés. Aujourd'hui, les chercheurs travaillent sur des souris transgéniques, ce qui permet d'analyser des aspects partiels de la maladie chez un modèle vivant. L'étude de personnes décédées a révélé que diverses protéines se comportent de manière erronée dans les cellules atteintes. Un exemple est celui de la protéine tau, qui s'accumule et s'agrège. On peut étudier ce processus chez des souris transgéniques qui produisent le gène tau en excès. On espère que ces découvertes déboucheront sur des approches thérapeutiques permettant de prévenir la maladie d'Alzheimer et de la traiter par voie médicamenteuse.

Au cours de l'évolution, la vie s'est adaptée au changement de rythme du jour et de la nuit. Des horloges internes commandent d'innombrables fonctions vitales du rythme circadien. Il n'est pas très facile de modifier les horloges internes, comme le montrent le travail de nuit ou le phénomène du décalage horaire après un long voyage en avion. Dans la recherche, on utilise les souris knock-out pour comprendre les mécanismes moléculaires qui se cachent derrière le rythme naturel. En inactivant certains gènes de manière ciblée, on peut déterminer - à partir des modifications du comportement observées au cours de la journée chez les souris - la place qu'occupent ces gènes dans l'activité rythmique. Lorsque certains gènes sont inactivés, les souris perdent plus facilement leur rythme. Mais elles peuvent aussi mieux s'adapter à un changement. La connaissance des processus précis aide non seulement à comprendre les troubles du sommeil, mais également à éviter les accidents survenant lors du travail de nuit.