La ricerca biomedica sta facendo grossi progressi grazie alle colture cellulari e alle simulazioni al computer. Spesso, però, le conoscenze così ottenute devono essere verificate sull'organismo. Per questo motivo, la scienza si avvale di cavie. Per ogni farmaco vi è sempre il rischio che, oltre agli effetti voluti, si ottengano anche dei cosiddetti effetti collaterali. Sviluppare delle medicine e provarle direttamente sull'uomo sarebbe eticamente inaccettabile. Per garantire la sicurezza dei pazienti, la legge impone quindi l'impiego di esperimenti su animali. Per motivi etici, questi esperimenti sono comunque soggetti a severe regolamentazioni. La cosiddetta regola delle 3R «replace, reduce, refine» prevede di sostituire là dove possibile gli esperimenti sugli animali con altri metodi, di ridurre il numero degli animali utilizzati ed effettuare i test nel rispetto degli animali. Ciò significa che, per esempio, prima di un intervento le cavie vengono anestetizzate o che gli animali destinati agli esperimenti devono vivere con compagni della stessa specie e disporre della possibilità di giocare nelle gabbie. Queste misure sono volte a rispettare la dignità dell'animale. Dal punto di vista etico, è importante che sugli animali vengano effettuati solo gli esperimenti indispensabili. La decisione non è semplice. Bisogna infatti procedere a un bilanciamento degli interessi. Cosa prevale: la sofferenza dell'animale o l'utilità per l'uomo? In Svizzera, ogni esperimento su animali richiede l'autorizzazione di una commissione, nella quale sono rappresentati ricercatori ed esponenti delle associazioni di protezione animale.
Negli ultimi anni, l'impiego di animali transgenici ha consentito di svolgere nuove ricerche. L'animale transgenico porta nelle sue cellule un frammento di DNA che contiene l'informazione genetica modificata. Grazie all'ingegneria genetica, determinati geni responsabili di una malattia nell'uomo possono essere innestati in un topo. Questo sviluppa un quadro clinico simile a quello della persona colpita dalla patologia. Un'altra possibilità è di disattivare un gene. Gli animali con un gene disattivato si chiamano knock-out. L'esame dell'animale consente di trarre conclusioni sulle funzioni del gene. Gli animali transgenici svolgono un ruolo di grande rilevanza nell'oncologia e nell'immunologia. Oltre allo studio e alla terapia delle malattie, gli animali transgenici ci forniscono informazioni sui processi ancora sconosciuti del nostro corpo.

L'Alzheimer è una delle malattie più frequenti della vecchiaia. In 5-15 anni, i malati perdono inesorabilmente le loro capacità mentali. Subentrano così dei disturbi della memoria, della parola e dell'orientamento, fino a quando l'anziano perde tutta la sua autosufficienza e deve essere assistito. La malattia è dovuta alla perdita progressiva di cellule nervose nel cervello. In passato, la malattia poteva essere studiata solo dopo la morte del paziente. Oggi la scienza lavora con topi transgenici e può così analizzare alcuni aspetti della patologia su modelli viventi. Dallo studio dei cadaveri si è scoperto che nelle cellule cerebrali colpite alcune proteine funzionano male. Per esempio, la proteina tau si accumula e si aggrega fino a formare una sorta di groviglio. Il processo può essere verificato su topi transgenici che producono una quantità eccessiva di proteine tau. Dai risultati di queste ricerche si spera di trovare nuovi spunti per prevenire l'Alzheimer e sviluppare nuove terapie mediche per curarlo.

Nel corso dell'evoluzione, gli esseri viventi si sono adeguati al ritmo giorno / notte. I cosiddetti orologi biologici comandano una serie di funzioni vitali grazie proprio a questo ritmo. Non è facile cambiare questi orologi o ritmi circadiani: lo dimostrano i turni lavorativi di notte o il fenomeno del jet lag dopo un lungo viaggio in aereo. La ricerca utilizza dei topi knockout per capire i meccanismi molecolari che stanno alla base di tali ritmi naturali. Disattivando in modo mirato determinati geni, si osservano i cambiamenti di comportamento del topo durante la giornata e si può dedurre quale funzione svolge un gene nel ritmo naturale dell'animale. Se mancano determinati geni, i topi perdono più facilmente il ritmo, ma possono meglio adeguarsi al cambiamento. Le conoscenze su questi processi contribuiscono a capire i disturbi del sonno e anche a evitare infortuni sul lavoro durante i turni di notte.