ADN
Acide désoxyribonucléique. Substance chimique dont sont constitués les →gènes.
Cellule
Plus petite unité viable autonome. Elément de base de tous les organismes pluricellulaires (être humain, animaux, plantes).
Enzyme
→Protéine qui, en tant que →catalyseur biologique déclenche et accélère des processus métaboliques (processus chimiques).
Gène
Segment sur l' →ADN, qui contient l'information nécessaire à la production d'un →ARN. La plupart des ARN servent de plan directeur de la synthèse des →protéines. Les gènes sont les fondements de l'hérédité.
génie génétique
Science qui traite de l'analyse, de l'isolation et de la recombinaison de matériel génétique ( →ADN).
Génome
Totalité de l'information génétique, c'est-à-dire de tous les →gènes, concernant une →cellule ou une espèce.

2 Médecine

2.3 Thérapie génique

DNA-Chip
Faiblesse immunitaire sévère
Les personnes dont le système immunitaire est gravement affaibli doivent être protégées de tous les agents pathogènes. Contrairement à ce qui se passe lorsque l'on isole un patient contagieux, c'est la vie de cette patiente qui est jeu lorsque l'on prend des mesures pour la protéger contre les infections hospitalières. Celle-ci vit dans un espace stérile, et toutes les personnes qui entrent en contact avec elle doivent mettre des vêtements stériles. Dans les cas particulièrement graves, l'enfant est placé dans une tente stérile et soigné uniquement par l'intermédiaire de gants intégrés dans la paroi de la tente. La seule chance qu'ont ces enfants de mener une vie normale, c'est qu'on leur trouve un donneur de moelle osseuse compatible ou qu'une thérapie génique se révèle efficace.

En théorie, le principe d'une thérapie génique est simple: pour guérir les maladies dues à l'anomalie d'un gène, on incorpore un gène sain dans la cellule. On fait la distinction entre la thérapie génique somatique, qui ne modifie que des cellules de l'organisme par génie génétique, et la thérapie germinale. Une thérapie germinale, qui porte aussi sur l'ovule et les spermatozoïdes, aurait des répercussion sur tous les descendants. Celleci est rejetée pour des raisons éthiques.

Les virus comme taxis génétiques
Il existe deux types de thérapie génique: dans la thérapie ex vivo, on prélève des cellules chez le patient. Le traitement des cellules par génie génétique a ensuite lieu en laboratoire. Dans la thérapie in vivo, les gènes sont introduits directement dans les cellules de l'organisme. Dans les deux cas, un virus fait fonction de taxi. Les virus peuvent en effet amener les cellules à incorporer l'ADN viral dans le génome. On utilise cette aptitude pour transporter le gène thérapeutique dans les cellules malades.

Une voie pleine de promesses, mais avec des revers
Le premier cas de thérapie génique remonte à 1990 aux Etats-Unis, chez une fillette de quatre ans qui souffrait d'une immunodéficience congénitale. Cette maladie est due à une anomalie d'un gène, l'enzyme adénosine désaminase (ADA). En l'absence de cette enzyme, des produits de dégradation nocifs s'accumulent dans le sang, ce qui entraîne la destruction de cellules importantes du système immunitaire. Toute infection devient alors potentiellement mortelle. Grâce à la thérapie génique, les enfants atteints ont pu être guéris. Toutefois, quelques- uns développèrent par la suite une leucémie, à la suite de quoi les traitements furent stoppés. Cet exemple montre à quel point il est important de peser soigneusement les avantages et les inconvénients avant toute thérapie génique. Depuis lors, les interrelations ont été analysées, et des améliorations ont été apportées au traitement.

Des progrès en dépit des obstacles
Au cours des quinze dernières années, la thérapie génique a connu de nombreuses améliorations. On n'en continue pas moins encore de chercher le taxi génétique idéal. L'un des défis à relever porte sur l'introduction des gènes thérapeutiques dans les cellules somatiques. De plus, l'intégration dans le génome ne doit pas retentir sur la fonction d'autres gènes. Il existe aujourd'hui des traitements qui réussissent en faisant appel à des taxis génétiques sans virus. Exemple: le traitement de la gangrène sénile. Dans cette maladie, les vaisseaux sanguins des jambes s'obstruent, ce qui entraîne la nécrose des tissus. Dans le traitement par thérapie génique, on injecte directement dans le muscle un gène synthétisant un facteur de croissance de l'endothélium vasculaire. Des études montrent que, grâce à ce type de thérapie génique, le nombre des amputations de la jambe qui étaient nécessaires a été divisé par deux. Jusqu'à présent, quelque 6000 personnes ont été traitées à l'échelle mondiale dans le cadre de projets de recherche menés avec des thérapies géniques.
Dirige ta souris vers les titres rouges!
Médecine - Thérapie génique
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1. Cellules porteuses d'un gène défectueuxn
Les cellules souches hématopoïétiques porteuses de gènes ADA défectueux sont prélevées chez l'enfant malade.
2. Isoler le gène sain
On isole l'ADN des cellules d'un donneur sain et l'on découpe le gène de l'adénosine désaminase (ADA). Ce gène est ensuite incorporé dans un virus atténué, qui ne peut plus déclencher aucune infection.
3. Grâce au virus au sein de la cellule
On prélève les cellules souches hématopoïétiques (cellules de la moelle osseuse) de l'enfant et on les combine en laboratoire avec les virus. Tel un «taxi génétique», le virus incorpore le gène ADA sain dans les cellules souches.
4. Cellules porteuses d'un gène supplémentaire
Avec un peu de chance, le gène ADA s'intègre dans le matériel génétique des cellules souches sanguines. Les cellules traitées avec succès sont multipliées en laboratoire.
5. Le nouveau gène agit
Réinjectées dans le corps de l'enfant, les cellules souches sanguines modifiées par génie génétique élaborent des défenses immunitaires saines.

Liens pour approfondir

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