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Der Name "Gentherapie" sagt selbst, was damit gemeint ist: Krankheiten sollen mit Erbfaktoren (Genen) behandelt (therapiert) werden. Die Gentherapie wurde ursprünglich entwickelt, um damit schwere Erbkrankheiten zu behandeln, die durch ein einzelnes defektes Gen verursacht werden. Die Idee ist einfach: Eine gesunde Version des für die Erbkrankheit verantwortlichen Gens wird in die betroffenen Körperzellen geschleust und ersetzt dort die Funktion des defekten Gens (wie wenn man bei einer Organtransplantation ein defektes Organ durch ein gesundes ersetzt, nur dass es eben Gene und nicht Organe sind). Inzwischen hat sich die Anwendung der Gentherapie auf weit verbreitete Volkskrankheiten wie Herz-Kreislauf-Leiden, Krebs und Infektionskrankheiten ausgeweitet. Die erste Gentherapie wurde im September 1990 in den USA bei einem vierjährigen Mädchen durchgeführt, das an einer schweren Erbkrankheit litt, der sogenannten Adenosin-Deaminase-Defizienz. Weil dieser Name so kompliziert ist, sagen wir einfach kurz ADA-Krankheit. Diese Erbkrankheit ist äusserst selten. Sie tritt nur bei einem von 100'000 neugeborenen Kindern auf. Ein Kind, dass an der ADA-Krankheit leidet, hat in allen seinen Zellen ein kaputtes ADA-Gen. Dieser Gen-Defekt hat zur Folge, dass bestimmte weisse Blutzellen in seinem Körper nicht richtig funktionieren, und zwar die, die eigentlich Infektionen abwehren sollten. Das Immunsystem des Kindes ist dadurch so sehr geschwächt, dass ein sonst harmloses Grippevirus lebensgefährlich ist. ADA-kranke Kinder verbringen Ihr ohnehin meist kurzes Leben in einem sterilen Plastikzelt, das sie von der Umwelt abschirmt. Beim vierjährigen Mädchen nahmen die Infektionen trotz Plastikzelt und Behandlung mit Medikamenten lebensbedrohlich überhand. Die Eltern entschieden deshalb, eine Gentherapie durchführen zu lassen - mit Erfolg. Das Mädchen kann heute ein ganz normales Leben führen. Wie funktioniert so eine Gentherapie?

Zuerst nimmt die Gentechnologin von einem gesunden Menschen Zellen und isoliert daraus das gesamte Erbmaterial (DNS). Mit den geeigneten "biologischen Scheren" schneidet sie dann das gesunde ADA-Gen heraus und schleust es in ein Virus. Dieses Virus wird vorher so verändert, dass es nicht mehr fähig ist, Krankheiten zu verursachen.